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弘揚(yáng)創(chuàng)新精神 傾力鴻鵠之志
姚晨
北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)室主任、博士生導(dǎo)師，北京大學(xué)臨床研究所副所長(zhǎng)，海南省真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院副院長(zhǎng)。作為我國(guó)為數(shù)不多的臨床研究方法學(xué)專家，精通臨床醫(yī)學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)、流行病學(xué)和循證醫(yī)學(xué)等學(xué)科。擔(dān)任中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)循證醫(yī)學(xué)專業(yè)委員會(huì)主任委員，中國(guó)衛(wèi)生信息和健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)學(xué)會(huì)常務(wù)理事及統(tǒng)計(jì)理論與方法專業(yè)委員會(huì)副主任委員，世界中醫(yī)藥學(xué)會(huì)聯(lián)合會(huì)真實(shí)世界研究專業(yè)委員會(huì)副會(huì)長(zhǎng)，吳階平醫(yī)學(xué)基金會(huì)腫瘤醫(yī)學(xué)部副主任委員，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局(NMPA)高級(jí)研修學(xué)院客座教授，NMPA藥品/器械審評(píng)專家顧問(wèn)委員會(huì)委員等職務(wù)。
在新技術(shù)奔騰、新應(yīng)用爆炸的數(shù)字時(shí)代，數(shù)據(jù)不僅成為企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的核心，更是國(guó)家安全和國(guó)際話語(yǔ)權(quán)的基礎(chǔ)，誰(shuí)擁有數(shù)據(jù)，誰(shuí)就擁有未來(lái)。
真實(shí)世界研究在全球范圍內(nèi)都是一項(xiàng)新課題。作為我國(guó)較早參與規(guī)范臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計(jì)分析的知名生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家，北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)室主任、北京大學(xué)臨床研究所副所長(zhǎng)、海南省真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院副院長(zhǎng)姚晨精通臨床醫(yī)學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)、流行病學(xué)和循證醫(yī)學(xué)等學(xué)科，在臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)采集的質(zhì)量控制研究工作中，在國(guó)內(nèi)首次提出基于醫(yī)院的臨床研究源數(shù)據(jù)采集、治理和管理的一體化解決方案，通過(guò)電子源數(shù)據(jù)記錄（ESR）工具對(duì)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行治理，實(shí)現(xiàn)了真正的臨床研究數(shù)據(jù)電子數(shù)據(jù)捕獲（EDC），為國(guó)家藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革、促進(jìn)我國(guó)創(chuàng)新藥械研發(fā)、提速全球創(chuàng)新產(chǎn)品在我國(guó)臨床使用的可及性提供了新途徑、新方式。
數(shù)海遨游，統(tǒng)計(jì)是認(rèn)識(shí)世界改造世界的重要工具與手段
德厚立人，術(shù)湛立業(yè)。
時(shí)間回到1983年5月1日，就讀于中國(guó)人民解放軍第四軍醫(yī)大學(xué)的姚晨與同學(xué)到華山游玩，行至華山千尺幢，人群異常擁擠，在巨大的沖力下，十余名游客從垂直的崖梯上跌落。危急時(shí)刻，這些第四軍醫(yī)大學(xué)的大三學(xué)生挺身而出，運(yùn)用所學(xué)醫(yī)學(xué)知識(shí)奮力搶救負(fù)傷游客，冒著自身被砸傷、撞落的危險(xiǎn)筑起人墻，保護(hù)游客安全通過(guò)險(xiǎn)道。為此，團(tuán)中央授予華山搶險(xiǎn)英雄集體“全國(guó)新長(zhǎng)征突擊隊(duì)”稱號(hào)，姚晨和其他10名參與搶險(xiǎn)學(xué)生被授予“全國(guó)新長(zhǎng)征突擊手”稱號(hào)。
男兒不展風(fēng)云志，空負(fù)天生八尺軀。多年后再回憶起這段往事，姚晨仍感慨其深刻意義，任何一個(gè)時(shí)代，青年人都是最富有朝氣、最富有創(chuàng)造性、最富有生命力的群體，青年一代有責(zé)任、有擔(dān)當(dāng)，國(guó)家就有前途，民族就有希望?！叭A山搶險(xiǎn)戰(zhàn)斗集體”正是改革開(kāi)放初期那群勃勃有生氣的年輕人的代表。
非學(xué)無(wú)以廣才,非志無(wú)以成學(xué)。當(dāng)年的這段往事也改寫(xiě)了姚晨的人生軌跡。既是“搶險(xiǎn)英雄”，又成績(jī)優(yōu)異的姚晨，在1985年大學(xué)畢業(yè)時(shí)被保送第四軍醫(yī)大學(xué)碩士研究生，懷揣著對(duì)統(tǒng)計(jì)事業(yè)的滿腔熱忱，堅(jiān)定地選擇進(jìn)入衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)領(lǐng)域，師從我國(guó)最權(quán)威的醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)專家郭祖超教授。姚晨認(rèn)為，“統(tǒng)計(jì)是我們認(rèn)識(shí)世界和改造世界的重要工具與手段?！?/p>
衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)學(xué)是一門(mén)交叉學(xué)科，姚晨從小學(xué)習(xí)奧數(shù)的扎實(shí)功底這時(shí)又派上了用場(chǎng)，而經(jīng)過(guò)臨床醫(yī)學(xué)多年苦讀的浸潤(rùn)，姚晨在日后的學(xué)習(xí)工作中更是得心應(yīng)手，“我受過(guò)完整的醫(yī)學(xué)訓(xùn)練，很清楚醫(yī)生在臨床中會(huì)遇到的問(wèn)題，自然能夠與醫(yī)生進(jìn)行更充分地交流與溝通?！?/p>
經(jīng)過(guò)大量學(xué)習(xí)與實(shí)踐，研究生畢業(yè)后，姚晨分配到中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院的統(tǒng)計(jì)教研室工作。值得一提的是，1999年，在我國(guó)著名藥物臨床試驗(yàn)生物統(tǒng)計(jì)學(xué)者蘇炳華的推薦下，姚晨加入了國(guó)家藥監(jiān)局組建的新藥評(píng)審專家組，成為組里最年輕的專家。這是姚晨職業(yè)生涯中非常重要的一步。在新藥評(píng)審專家組，姚晨參與到我國(guó)首次制定新藥臨床試驗(yàn)生物統(tǒng)計(jì)指導(dǎo)原則的過(guò)程中。
2011年姚晨教授（圖右）與導(dǎo)師蘇炳華教授在母校第四軍醫(yī)大學(xué)合影
回憶起當(dāng)時(shí)的種種，姚晨坦言，“我國(guó)醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)早年發(fā)展落后，統(tǒng)計(jì)、臨床兩者沒(méi)有有效結(jié)合。一方面，醫(yī)生做科研的少，研究的規(guī)模也小；另一方面，有的醫(yī)生認(rèn)為統(tǒng)計(jì)就是研究數(shù)據(jù)的分析，因?yàn)榘l(fā)表科研論文中必須有P值（反映兩組差別有無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義），但沒(méi)有從原理上理解統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。”
“統(tǒng)計(jì)學(xué)的核心就是要控制偏倚（BIAS）。”這句話被姚晨反復(fù)提及。在醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)師眼中，一切都要進(jìn)行“無(wú)效假設(shè)”，抽樣誤差永遠(yuǎn)存在。抽樣誤差越小，偶然性越小，干預(yù)的有效性才有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。隨機(jī)、對(duì)照、雙盲，能夠最大程度地避免或減少臨床試驗(yàn)中的各種偏倚，被公認(rèn)為是評(píng)價(jià)干預(yù)措施的金標(biāo)準(zhǔn)，“隨機(jī)分組是由統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)的‘隨機(jī)化系統(tǒng)’決定的。醫(yī)生嚴(yán)格執(zhí)行這個(gè)方案，就能將性別、年齡和病情等已知和未知影響因素做到均衡分布，這就是統(tǒng)計(jì)學(xué)的魅力?！币Τ空f(shuō)道。
姚晨教授（中間）與邀請(qǐng)講學(xué)的6位美國(guó)生物統(tǒng)計(jì)專家合影
2005年，藥審中心頒布了“化學(xué)藥物和生物制品臨床試驗(yàn)的生物統(tǒng)計(jì)學(xué)技術(shù)指導(dǎo)原則”和“化學(xué)藥物臨床試驗(yàn)報(bào)告的結(jié)構(gòu)與內(nèi)容技術(shù)指導(dǎo)原則”。與此同時(shí)，我國(guó)更加廣泛地開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)，大量數(shù)據(jù)需要匯總和分析，醫(yī)生單打獨(dú)斗收集數(shù)據(jù)做分析已不現(xiàn)實(shí)，監(jiān)管部門(mén)和評(píng)審專家對(duì)統(tǒng)計(jì)的要求也越來(lái)越高，獨(dú)立的第三方統(tǒng)計(jì)隊(duì)伍逐漸被業(yè)界認(rèn)可。自此，臨床試驗(yàn)發(fā)生了很大的變化，醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)逐漸發(fā)揮了科學(xué)審評(píng)的作用。姚晨表示，“這個(gè)變化使得我們這些默默無(wú)聞做輔助工作的醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)人員從幕后走到臺(tái)前?！?/p>
“先醫(yī)生之憂而憂，后病人之樂(lè)而樂(lè)。”2008年6月18日，北京大學(xué)臨床研究所成立，姚晨是成立初期的三個(gè)“光桿司令”之一，他帶頭創(chuàng)建了北京大學(xué)臨床研究所數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計(jì)分析團(tuán)隊(duì)。姚晨認(rèn)為，臨床研究的目的是對(duì)醫(yī)學(xué)實(shí)踐中提出的理論假設(shè)進(jìn)行科學(xué)驗(yàn)證，獲得一個(gè)“無(wú)偏倚”的準(zhǔn)確推斷，而統(tǒng)計(jì)學(xué)則是研究不確定性科學(xué)問(wèn)題的解決工具。臨床研究中，統(tǒng)計(jì)學(xué)的價(jià)值不僅體現(xiàn)在最后的數(shù)據(jù)分析中，更重要的是在臨床研究設(shè)計(jì)階段被重視?！耙环萘己玫呐R床研究設(shè)計(jì)，應(yīng)該是專業(yè)設(shè)計(jì)與統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)的有機(jī)結(jié)合。統(tǒng)計(jì)學(xué)專業(yè)人員應(yīng)作為臨床研究團(tuán)隊(duì)中重要的成員，自始至終地參與整個(gè)臨床研究?！币Τ勘硎?。
隨著我國(guó)藥械監(jiān)管改革和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)發(fā)展，生物統(tǒng)計(jì)學(xué)為新藥/器械上市是否達(dá)到監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)提供證據(jù)，在保證臨床試驗(yàn)結(jié)果科學(xué)、可信的同時(shí)，更在促進(jìn)科學(xué)監(jiān)管，保證上市藥品安全有效的過(guò)程中，發(fā)揮著越來(lái)越重要的作用。在姚晨看來(lái)，生物統(tǒng)計(jì)學(xué)在藥械監(jiān)管中的作用就是“拷打”數(shù)據(jù)，識(shí)別臨床試驗(yàn)過(guò)程中可能存在的偏倚、混雜、假陽(yáng)性等情況，確?？陀^、真實(shí)地反映試驗(yàn)藥械所產(chǎn)生的效應(yīng)，為公眾健康提供有力保障。
星海橫流，歲月成碑。2017年，姚晨榮獲北京大學(xué)第三屆產(chǎn)學(xué)研工作獎(jiǎng)“先進(jìn)個(gè)人獎(jiǎng)”。這一獎(jiǎng)項(xiàng)的背后，是2014年至2016年姚晨帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)簽署、承擔(dān)了80余項(xiàng)新藥/器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和分析合同，通過(guò)嚴(yán)格良好的試驗(yàn)設(shè)計(jì)，把握了藥物和器械創(chuàng)新上市的進(jìn)程和質(zhì)量。
“我做任何事情都是盡自己最大的努力。要么不干，只要干，就要干好，這是我的人生哲學(xué)。”姚晨對(duì)事業(yè)百分百的付出，激勵(lì)著很多懷揣夢(mèng)想的年輕人。
鴻鵠一飛，便有千里之志。
教師節(jié)合影
披荊斬棘，直面真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的信息安全挑戰(zhàn)
隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)一直是評(píng)價(jià)藥物有效性和安全性的金標(biāo)準(zhǔn)。近年來(lái)，真實(shí)世界研究開(kāi)始進(jìn)入臨床科研人的視野，并逐步成為監(jiān)管部門(mén)、藥械產(chǎn)業(yè)界和學(xué)術(shù)界共同關(guān)注的熱點(diǎn)。
真實(shí)世界研究（RWS）是指在真實(shí)的臨床、社區(qū)或家庭環(huán)境下獲取多種類型的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，從而評(píng)價(jià)某種治療措施對(duì)患者健康真實(shí)醫(yī)療環(huán)境下安全有效性，與“藥品上市再評(píng)價(jià)”“注冊(cè)登記研究”“觀察性研究”“橫斷面研究”等概念存在著交叉與聯(lián)系。盡管不同專家學(xué)者對(duì)真實(shí)世界研究的理解和表述有所差異，但真實(shí)世界數(shù)據(jù)的特點(diǎn)卻是一致的：不再是精準(zhǔn)的小樣本研究數(shù)據(jù)，而是混雜的健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)來(lái)源廣泛復(fù)雜，數(shù)據(jù)質(zhì)量參差不齊，傳統(tǒng)上成本高昂的人工處理手段捉襟見(jiàn)肘……真實(shí)世界研究面臨方法學(xué)的重大挑戰(zhàn)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)的采集模式和應(yīng)用場(chǎng)景正醞釀著一番變革。
“萬(wàn)變不離其宗。真實(shí)世界研究并不是一種獨(dú)立的、新的方法，其核心是通過(guò)真實(shí)世界數(shù)據(jù)適用性評(píng)價(jià)后進(jìn)行合理分析獲得的真實(shí)世界證據(jù)。”作為國(guó)內(nèi)真實(shí)世界研究以及真實(shí)世界數(shù)據(jù)治理領(lǐng)域的行業(yè)實(shí)踐者，姚晨認(rèn)為，真實(shí)世界研究需要多學(xué)科專家協(xié)作完成，生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家在真實(shí)世界研究中大有可為?！拔磥?lái)，做科學(xué)研究的醫(yī)生需要更加專注于臨床研究的本質(zhì)，即提出臨床上需要解決的研究問(wèn)題，然后由相關(guān)的臨床研究人員協(xié)助醫(yī)生做好數(shù)據(jù)的采集、管理、統(tǒng)計(jì)分析以及報(bào)告撰寫(xiě)等工作，相信這將會(huì)大大提升臨床研究的效率和質(zhì)量，讓臨床研究成果造福更多臨床患者?！?/p>
真實(shí)世界研究成功的關(guān)鍵是什么？姚晨認(rèn)為，一是科學(xué)合理的研究設(shè)計(jì)；二是相關(guān)可靠的真實(shí)世界數(shù)據(jù)；三是合規(guī)地開(kāi)展研究，缺一不可。姚晨坦言，近年來(lái)，基于我國(guó)對(duì)于真實(shí)世界研究的政策支持，真實(shí)世界研究越來(lái)越受到關(guān)注。真實(shí)世界證據(jù)與傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)提供的證據(jù)互為補(bǔ)充，綜合形成完整而嚴(yán)謹(jǐn)?shù)淖C據(jù)鏈，指導(dǎo)臨床個(gè)體化治療，但要將其實(shí)際應(yīng)用在研發(fā)和監(jiān)管環(huán)節(jié)中，中國(guó)本土化的實(shí)踐仍任重而道遠(yuǎn)。
隨著臨床研究數(shù)據(jù)獲取的廣泛性和便利性增加，數(shù)據(jù)信息的可利用性大幅度提升，研究效率也有了明顯提高，但與此同時(shí)，信息安全也正面臨著前所未有的挑戰(zhàn)。在確保數(shù)據(jù)安全的前提下，實(shí)現(xiàn)臨床信息的充分合理利用是臨床研究者將長(zhǎng)期面臨的問(wèn)題與考驗(yàn)。
“在保障數(shù)據(jù)安全的前提下充分合理應(yīng)用，是一個(gè)頗具挑戰(zhàn)的平衡點(diǎn)。在信息技術(shù)充分發(fā)展的今天，信息安全是所有應(yīng)用領(lǐng)域都必須高度重視的問(wèn)題。在真實(shí)世界研究場(chǎng)景下，數(shù)據(jù)的充分利用是以充分保障信息安全為前提的?！币Τ空J(rèn)為，首先，需要在明確數(shù)據(jù)所有權(quán)的前提下，以充分的知情同意為應(yīng)用前提。其次，在法律法規(guī)不斷完善的同時(shí)，需要構(gòu)建針對(duì)特定應(yīng)用范疇及數(shù)據(jù)特點(diǎn)的安全性等級(jí)分類與保護(hù)策略。最后，從物理安全、數(shù)據(jù)安全、應(yīng)用安全各角度構(gòu)建完整的信息安全保護(hù)體系，促進(jìn)充分的數(shù)據(jù)利用。
與此同時(shí)，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化的需求和挑戰(zhàn)也不容忽視。“真實(shí)世界數(shù)據(jù)和臨床研究數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)是不一樣的，我們不可能要求統(tǒng)一，但應(yīng)該有一套兩個(gè)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)之間互相映射和轉(zhuǎn)化的過(guò)程?！贬槍?duì)這一難點(diǎn)問(wèn)題，姚晨帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)探索和設(shè)計(jì)出一套對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化的方法，可以用于實(shí)現(xiàn)從EMR等源數(shù)據(jù)，自動(dòng)填充滿足臨床數(shù)據(jù)交換標(biāo)準(zhǔn)協(xié)會(huì)（CDISC）標(biāo)準(zhǔn)的電子病例報(bào)告表格（eCRF），并滿足監(jiān)管部門(mén)的數(shù)據(jù)遞交要求。
“我們期待未來(lái)在真實(shí)世界研究領(lǐng)域有更多的配套法規(guī)與產(chǎn)業(yè)實(shí)踐出現(xiàn)，將來(lái)自真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為真實(shí)世界證據(jù)去支持藥械的上市后安全性的監(jiān)管決策，最大限度地降低藥品安全風(fēng)險(xiǎn)，保護(hù)和促進(jìn)公眾健康?！币Τ空f(shuō)。
海南省真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院部分工作人員合影
造福患者，中國(guó)臨床試驗(yàn)研究數(shù)據(jù)質(zhì)量正在穩(wěn)步提升
我國(guó)開(kāi)展真實(shí)世界研究的最大挑戰(zhàn)是真實(shí)世界數(shù)據(jù)基礎(chǔ)薄弱。真實(shí)世界研究的數(shù)據(jù)獲取，是研究的第一道門(mén)檻，優(yōu)質(zhì)的臨床數(shù)據(jù)決定了研究?jī)r(jià)值，沒(méi)有高質(zhì)量的適用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持，真實(shí)世界證據(jù)就無(wú)從談起。
2015年7月22日，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《關(guān)于開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)自查核查工作的公告》，成為我國(guó)臨床研究監(jiān)管的分水嶺。自此，中國(guó)藥監(jiān)部門(mén)以最嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臉?biāo)準(zhǔn)、最嚴(yán)格的監(jiān)管、最嚴(yán)厲的處罰、最嚴(yán)肅的問(wèn)責(zé)（業(yè)內(nèi)俗稱的“四個(gè)最嚴(yán)”）作為監(jiān)管工作的根本遵循和行動(dòng)指南，出臺(tái)系列法律法規(guī)，強(qiáng)化對(duì)注冊(cè)申請(qǐng)的現(xiàn)場(chǎng)檢查，盡最大所能保證在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的質(zhì)量。
2017年6月19日，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)，成為其全球第8個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)成員。這意味著我國(guó)藥品監(jiān)管部門(mén)、制藥行業(yè)和研發(fā)機(jī)構(gòu)將逐步轉(zhuǎn)化和執(zhí)行國(guó)際制藥研發(fā)生產(chǎn)的最高技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和指南。
2020年7月1日起施行的新版《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》要求，研究者應(yīng)當(dāng)確保所有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是從臨床試驗(yàn)的源文件和試驗(yàn)記錄中獲得的，是準(zhǔn)確、完整、可讀和及時(shí)的。源數(shù)據(jù)應(yīng)當(dāng)具有可歸因性、易讀性、同時(shí)性、原始性、準(zhǔn)確性、完整性、一致性和持久性。
為進(jìn)一步優(yōu)化我國(guó)臨床研究規(guī)范管理舉措、促進(jìn)臨床研究創(chuàng)新積累經(jīng)驗(yàn)，2021年9月，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布了《醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床研究管理辦法(試行)》，提出醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立臨床研究源數(shù)據(jù)的管理體系，實(shí)現(xiàn)集中統(tǒng)一存儲(chǔ)，保障臨床研究數(shù)據(jù)在收集、記錄、修改、處理和保存過(guò)程中的真實(shí)性、準(zhǔn)確性、完整性、規(guī)范性、保密性，確保數(shù)據(jù)可查詢、可溯源。
姚晨認(rèn)為，一系列組合拳下，中國(guó)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)從標(biāo)準(zhǔn)、監(jiān)管以及處罰問(wèn)責(zé)三個(gè)方面大幅提高了要求。藥廠、CRO和臨床研究機(jī)構(gòu)投入大量的人力和技術(shù)，繃緊了臨床研究數(shù)據(jù)質(zhì)量這根弦。由于國(guó)家對(duì)臨床試驗(yàn)造假零容忍，加之嚴(yán)格的監(jiān)管和高昂的違法成本，蓄意的數(shù)據(jù)欺詐已幾乎不可能了。
基于多年實(shí)踐積累，姚晨認(rèn)為，進(jìn)一步提高我國(guó)臨床研究數(shù)據(jù)質(zhì)量的核心環(huán)節(jié)在于推進(jìn)臨床研究源數(shù)據(jù)的電子化。建議在醫(yī)院信息中心建立獨(dú)立的電子化臨床研究源數(shù)據(jù)平臺(tái)，一方面可以將臨床研究涉及的電子病歷（EMR）數(shù)據(jù)同步存儲(chǔ)至該平臺(tái)，另一方面可以整合隨訪等臨床試驗(yàn)特定的隨訪數(shù)據(jù)收集，這樣臨床試驗(yàn)涉及的源數(shù)據(jù)都以電子化源數(shù)據(jù)形式整合至該平臺(tái)。從而在根源上回避了紙質(zhì)源數(shù)據(jù)在收集、整理、核對(duì)、溯源檢查上的缺陷，“真實(shí)世界數(shù)據(jù)的質(zhì)量直接影響到證據(jù)強(qiáng)度，如果只是數(shù)量多但質(zhì)量不高，那只會(huì)徒增存儲(chǔ)和處理的成本?！?/p>
姚晨教授與臨床研究方法學(xué)博士生合影
志不求易者成，事不避難者進(jìn)。憑借在真實(shí)世界研究領(lǐng)域積累的造詣和經(jīng)驗(yàn)，姚晨帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)以真實(shí)世界數(shù)據(jù)采集和治理作為突破口，利用在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)開(kāi)展的各項(xiàng)進(jìn)口藥械真實(shí)世界研究，指導(dǎo)杭州萊邁醫(yī)療信息科技有限公司開(kāi)發(fā)了基于臨床研究項(xiàng)目的創(chuàng)新型電子源數(shù)據(jù)記錄（ESR，eSource Record）工具。并在《中國(guó)食品藥品監(jiān)管》上發(fā)表的《真實(shí)世界數(shù)據(jù)采集、治理與管理的一體化解決工具研究》一文中揭示了ESR工具研發(fā)的探索過(guò)程。
尤為值得欣慰的是，2022年2月8日，國(guó)家衛(wèi)健委就十三屆全國(guó)人大四次會(huì)議第10294號(hào)建議答復(fù)稱“國(guó)家衛(wèi)健委高度重視國(guó)家健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)服務(wù)，正在研究建立全國(guó)統(tǒng)一的電子健康檔案、電子病歷、藥品器械、公共衛(wèi)生、醫(yī)療服務(wù)、醫(yī)保等信息標(biāo)準(zhǔn)體系，并逐步實(shí)現(xiàn)互聯(lián)互通、信息共享和業(yè)務(wù)協(xié)同。”這意味著，電子病歷等醫(yī)療數(shù)據(jù)互聯(lián)互通的大門(mén)將進(jìn)一步打開(kāi)，患者就醫(yī)將更加便利和高效。
姚晨暢想，有了這些高質(zhì)量的“源數(shù)據(jù)”，在嚴(yán)格遵循我國(guó)相關(guān)數(shù)據(jù)法規(guī)的基礎(chǔ)上，加快建立標(biāo)準(zhǔn)化通用數(shù)據(jù)模型，通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化治理體系，完成數(shù)據(jù)從“采”到“用”的“科研級(jí)”治理，產(chǎn)生用于臨床科研、藥物研發(fā)及監(jiān)管審批的數(shù)據(jù)，期待未來(lái)為探索臨床研發(fā)的新范式帶來(lái)更多啟發(fā)與思考。
“提高中國(guó)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、研究者和研究的水平和聲望，讓世界了解中國(guó)的研究者，信任中國(guó)的臨床試驗(yàn)，是今后一段時(shí)間中國(guó)臨床試驗(yàn)研究者職責(zé)和使命。”姚晨堅(jiān)信，在監(jiān)管部門(mén)和臨床研究學(xué)界、業(yè)界的努力下，中國(guó)臨床試驗(yàn)研究數(shù)據(jù)質(zhì)量必將繼續(xù)穩(wěn)步提升，同時(shí)不斷拓展真實(shí)世界數(shù)據(jù)在以患者為中心的臨床研究、臨床招募等領(lǐng)域的應(yīng)用場(chǎng)景，共同推進(jìn)行業(yè)規(guī)范的標(biāo)準(zhǔn)制定，促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型。
（2023年第07期）
【責(zé)編 李鵬】
《中華英才》半月刊2023-11-03
《中華英才》半月刊2023-09-15
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